Dai laboratori ai pazienti, un impegno costante nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi per migliorare lo stato di salute dell'uomo. Una missione sfidante, quella di Dompé Farmaceutici, che passa necessariamente dalla scelta e dall’utilizzo delle corrette tecnologie. Ne parliamo con Andrea Beccari, Head of R&D Platforms & Services, e Anna Fava, Senior Software Engineer.

Operare nel settore farmaceutico è oggi innegabilmente stimolante ma anche molto sfidante. Quali sono le sfide primarie oggi?

In questo momento il settore farmaceutico sta vivendo una fase di transizione, per due ragioni. La prima è legata al fatto che nel mercato iniziano ad entrare diversi player che propongono servizi di digital health (pensiamo agli smartwatch e alle App dedicate al monitoraggio dalla salute). La seconda riguarda, invece, la necessità di accelerare l’innovazione nel campo del farmaco.

Quello che si poteva fare, con lo stato delle conoscenze e il livello tecnologico raggiunto, ad oggi è stato fatto. La grande sfida, ora, riguarda le patologie complesse e sistemiche come quelle legate all’oncologia, alla cardiologia, all’immunologia ed alle malattie metaboliche. Patologie per le quali l’approccio convenzionale (legato cioè allo sviluppo di uno specifico farmaco per ogni singola indicazione terapeutica) inizia a dare segni di inefficienza e inefficacia. Per queste patologie non c’è un solo effettore [molecola che si lega ad una proteina o un enzima modificandone e regolandone l’attività – ndr], bisogna quindi agire in modo sistemico.

Oggi la medicina tradizionale è basata sul “trial and error” con il 97% delle molecole sottoposte a studi clinici che fallisce (con costi elevatissimi per quei farmaci che rappresentano il 3% di successo dei trial delle molecole ed un’ampia aleatorietà rispetto alle risposte della popolazione sottoposta poi a quei farmaci).

Fortunatamente, la rotta di cambiamento è tracciata, seppur molto complessa: si sta andando verso la medicina predittiva (per capire anticipatamente quale popolazione risponde a quale farmaco). La sfida, quindi, è raccogliere ed utilizzare i dati per la modellazione quantitativa delle patologie in ottica predittiva.

Il progetto Exscalate4Cov [progetto di riferimento in Europa per contrastare il Coronavirus con il supercalcolo] ha enfatizzato il valore degli ecosistemi. Oggi non si agisce più rimanendo “chiusi nelle proprie stanze”. Cosa significa per Dompé e qual è oggi, anche post esperienza Exscalate4Cov, il ruolo di Dompé in questi nuovi ecosistemi?

Il futuro è legato agli open data (anche rispetto alle sfide legate alla medicina predittiva) - per altro una direzione “imposta” dalla Commissione Europea - e dove esiste un approccio di open data esiste, naturalmente, anche un concetto di ecosistema.

Per una realtà come Dompé, media azienda nel mercato farmaceutico, l’ecosistema è l’unica via per poter rimanere competitiva in una industria che annovera player completamente diversi per dimensione e capacità. Per noi è dunque fondamentale far parte di ecosistemi di eccellenza e i frutti si sono visti proprio grazie a progetti come Exscalate4Cov. Oggi siamo impegnati in diversi progetti Europei; a breve partirà una nuova iniziativa, il cui obiettivo è riposizionare tutti i farmaci a livello europeo. Saremo una trentina di realtà in Europa, chiamate a supportare il sistema pubblico di ricerca per portare soluzioni ai pazienti: i dati che possono essere di evidenza clinica o di un gruppo di ricerca, spesso, non hanno “le gambe” per arrivare ad una validazione clinica che genera soluzioni per i pazienti (rimangono informazioni, preziosissime, “confinate” nelle pubblicazioni scientifiche). Gli ecosistemi servono proprio per superare criticità come questa.

Non solo, questi approcci hanno influito anche su una parte del nostro modello di business.

In quest’ottica, per esempio, abbiamo recentemente stretto una partnership con una startup britannica di biofarmaceutica, Engitix, alla quale abbiamo dato accesso alla nostra piattaforma EXSCALATE per supportarla nell’identificazione di nuovi trattamenti contro la fibrosi e alcuni tipi di tumore. Engitix ha a disposizione i dati anonimizzati dei pazienti (quindi, quella modellazione delle patologie basata sui dati dei pazienti che, come accennato, rappresenta una delle sfide più ardue per il settore farmaceutico), noi la piattaforma per la progettazione dei farmaci. Questa unione porterà allo sviluppo e alla commercializzazione di nuovi farmaci: riusciremo, insieme, a dare soluzioni ai pazienti beneficiando entrambi dei risultati.